英國倫敦大學學院的Amit Nathwani博士等研究發現，基因治療對B型血友病有效。
人類在很久前就發現了血友病，但發現IX因子（FIX）缺乏可導致血友病是在1952年，患者為一位名叫Stephen Christmas 的10歲男孩，因此該病被命名為Christmas病。
之前有報道使用腺相關病毒（AAV）載體對該病進行基因治療，但因T細胞免疫反應導致僅有一過性表達FIX。
為避免上述情況發生，Nathwani等采用了另外一個修飾后的腺相關病毒血清型8作為載體，該載體在人類研究中較前者少見。其具有嗜肝性，可通過外周靜脈進行治療。
6名患者按照治療順序被分為低、中、高劑量組，zui早接受治療者為低劑量組，zui晚者為高劑量組，每組2名患者，每組患者的用藥量具有梯度性：低劑量組的載體劑量為2×1011 /kg體重，中劑量組為前者的3倍，高劑量組為低劑量組的10倍。
低劑量組的兩名患者，其血漿FIX水平為正常的2%，其中一名可停止常規FIX預防，另外一名可增大兩次用藥間的時間跨度。
中劑量組的FIX水平為正常的3%，其中一名已經停止常規FIX預防，另外一名也已停止并繼續板球和橄欖球運動。
高劑量組的一名患者FIX水平達正常的7%，隨后其血清轉氨酶水平升至正常上限的5倍，在使用強的松治療后下降，FIX水平下降至正常的3%。在接受了6個月的基因治療后該患者脫離了常規FIX預防，但因外傷仍需補充血液蛋白質。
zui后接受治療的患者在8周的治療中，其血清FIX水平達到了正常的8%至12%，并沒有使用常規FIX預防，且該患者仍參與馬拉松訓練。該患者血清轉氨酶也有一過性升高，但未達到正常上限。
